El tratamiento basado en células iPS debutará este verano

Un grupo de expertos del Ministerio de Salud ha dado luz verde a la fabricación y comercialización nacional de dos productos médicos regenerativos utilizando células madre pluripotentes inducidas (iPS) el 19 de febrero.

El Ministro de Salud dará su aprobación formal en una fecha posterior.

Una vez aprobados, serán los primeros medicamentos prácticos del mundo que contienen células iPS, que pueden transformarse en otros tipos, 20 años después de la Universidad de Kioto. El profesor Shinya Yamanaka los creó a partir de células de ratón en 2006.

ReHeart es uno de los productos y se trata de una lámina de músculo cardíaco destinada al tratamiento de la insuficiencia cardíaca grave que fue desarrollada por Cuorips Inc., una startup originaria de la Universidad de Osaka.

El otro es Amchepry, un fármaco basado en células neuronales desarrollado por Sumitomo Pharma Co. para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

Ambos productos están fabricados a partir de células iPS de terceros almacenadas por la Fundación CiRA, creada por la Universidad de Kioto..

ENSAYOS PEQUEÑOS PERO EFICACES

ReHeart está destinado a pacientes con miocardiopatía isquémica, en la que los vasos sanguíneos están bloqueados debido a afecciones como el infarto de miocardio o la arteriosclerosis.

El tratamiento con ReHeart implica convertir células iPS en células musculares del corazón, formar una lámina con ellas y aplicar la lámina al área dañada del corazón.

Las sustancias secretadas por la lámina tienen como objetivo favorecer la regeneración de los vasos sanguíneos y aliviar síntomas como la dificultad para respirar.

Los síntomas diarios mejoraron un año después de la cirugía en los ocho pacientes que participaron en el ensayo clínico. Cuatro mostraron una mejoría en su condición física.

Amchepry, por otro lado, está destinado a pacientes cuyos niveles de dopamina en el cerebro han disminuido debido a la enfermedad de Parkinson.

Durante el tratamiento con este producto, se trasplantan al cerebro del paciente células precursoras neuronales derivadas de células iPS. Se espera que estas células produzcan dopamina, lo que mejora síntomas como el temblor en las extremidades.

En su ensayo clínico, los síntomas mejoraron en cuatro de seis pacientes dos años después del trasplante, a pesar de una respuesta cada vez menor a otros medicamentos existentes. Se confirmó que las células trasplantadas permanecieron en sus cerebros, produjeron dopamina y sus niveles generales de dopamina aumentaron.

Se concedió la aprobación para ambos productos bajo el "esquema de aprobación condicional y de tiempo limitado", diseñado para proporcionar a los pacientes productos de medicina regenerativa lo más rápidamente posible.

Este sistema sirve como una licencia provisional, que permite evaluar la seguridad y la eficacia utilizando datos de un número menor de pacientes en comparación con lo que se requiere para los ensayos clínicos farmacéuticos convencionales.

Para que la admisibilidad sea admisible, se debe presumir su eficacia. Por ello, las empresas deben recopilar datos sobre todos los casos de uso de los productos durante el período de aprobación de siete años.

Durante el período de aprobación, el objetivo es utilizar ReHeart con 75 pacientes y Amchepry en 35 pacientes. Treinta de los 35 pacientes tratados con Amchepry deben tener 65 años o menos.

Con base en los resultados, las empresas deben someterse a otra evaluación de la efectividad del producto y otros factores para obtener la aprobación final.

CUBIERTO POR EL SEGURO NACIONAL

Incluso una vez que los productos hayan recibido la aprobación del Ministro de Salud, todavía pasarán varios meses antes de que puedan usarse en entornos clínicos.

Probablemente no estarán disponibles antes del verano, una vez que se haya fijado el precio de los medicamentos.

Estos productos estarán cubiertos por el sistema público de salud. La carga financiera para los pacientes también se mantendrá baja, ya que se aplica el costoso programa de beneficios médicos.

Sin embargo, debido a los altos costos de fabricación, se espera que los precios de los medicamentos alcancen decenas de millones de yenes, o incluso más.

Además, sólo se utilizarán en determinados pacientes, en instalaciones médicas equipadas para manipular adecuadamente productos basados en células y bajo la supervisión de médicos especialistas.

Ambos productos se sometieron a ensayos clínicos a pequeña escala con menos de 10 pacientes para obtener la aprobación provisional. Su seguridad y eficacia deberán reevaluarse tras su comercialización.

Entre los productos de medicina regenerativa que ya han recibido dicha aprobación, ha habido casos en los que no se ha podido confirmar la eficacia, lo que ha provocado el cese de las ventas o la retirada de la solicitud.

Yamanaka, co-receptor del Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2012 por su trabajo en células iPS, destacó la importancia de reevaluar los productos en una declaración publicada en el sitio web del Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS el 19 de febrero.

“Me complace enormemente que hayamos dado un paso importante hacia la implementación social durante este vigésimo año”, afirmó. “Para establecer estos tratamientos en la práctica médica, ahora es esencial verificar su seguridad y eficacia en un mayor número de casos”.

(Este artículo fue escrito por Kazuya Goto, Shoko Tamaki y Kazuhiro Fujitani).