Los científicos están aplicando la edición genómica para tratar la distrofia muscular
KYOTO – Utilizando tecnología de edición genómica, un equipo de investigadores ha desarrollado un tratamiento mucho más efectivo para un determinado tipo de distrofia muscular.
El método fue complementado recientemente por científicos de la Universidad de Kioto y Takeda Pharmaceutical Co.
El objetivo final del equipo de investigación conjunto es ayudar a los pacientes con distrofia a restaurar los tejidos dañados, ya que los músculos se recuperan especialmente lentamente en las personas afectadas por esta enfermedad incurable.
Los científicos ya han confirmado, mediante un experimento con ratones, que su método es mucho más eficaz que la terapia convencional. Los efectos del nuevo método también parecen durar más que los de su predecesor.
El equipo pretende verificar, entre otros detalles, la seguridad de la terapia, de cara a su aplicación clínica en algún momento.
“Otras formas de distrofia muscular también pueden tratarse aplicando un gen diferente al utilizado en esta ocasión”, afirmó Akitsu Hotta, profesor asociado de ingeniería genética de células madre en el Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto, quien forma parte del equipo. “Continuaremos nuestra investigación con el objetivo de que esta tecnología esté disponible clínicamente para pacientes humanos en el futuro”.
Más concretamente, el equipo de investigación probó su método creado en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Debido a que contraer esta anomalía genética significa que los pacientes no pueden producir una proteína llamada distrofina, los pacientes con DMD tienen dificultades para reparar sus propias células musculares una vez que están dañadas.
El tratamiento tradicional generalmente se basaba en medicamentos diseñados para eliminar parte de un gen anormal, de modo que la distrofina pudiera generarse sin problemas.
Otra terapia para la DMD consistía en implantar un gen productor de distrofina en el cuerpo mediante un virus inocuo. Sin embargo, esta aplicación se suspendió tras reportarse un efecto secundario grave.
Dadas las circunstancias, el equipo de investigación sugirió esta vez aprovechar la tecnología de edición genómica, en lugar del transporte viral, para administrar el gen.
Esta idea llevó al equipo a trasplantar con éxito el gen a las células madre musculares de manera más eficiente que transmitiendo el virus a través de un ensayo con ratones, porque las células madre musculares son esenciales para la reparación de tejidos.
Los científicos también confirmaron que la capacidad del gen para producir distrofina in vivo persistió durante más de un año.
Aunque el tratamiento convencional normalmente requiere infusiones intravenosas semanales, el método más reciente puede ser capaz de reducir esta carga para los pacientes.
Los resultados del equipo fueron publicados en la revista científica estadounidense Cell Reports en (https://www.cell.com/cell-reports/fulltext/S2211-1247(25)01467-6?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2211124725014676%3Fshowall%3Dtrue) el 17 de diciembre de 2025.
