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Cuatro científicos japoneses ganan los prestigiosos premios Lasker.

Cuatro científicos japoneses cuyo trabajo ha transformado el tratamiento de la hemofilia y ha contribuido al avance de la comprensión de los trastornos del sueño han recibido los Premios Lasker, una de las distinciones más prestigiosas de la medicina.

La Fundación Lasker, con sede en Nueva York, anunció los premios el 9 de septiembre, en reconocimiento al profesor Masashi Yanagisawa de la Universidad de Tsukuba por sus descubrimientos que allanaron el camino para nuevos tratamientos contra la narcolepsia.

Tres investigadores de Chugai Pharmaceutical Co. también fueron galardonados por desarrollar Hemlibra, un fármaco para la hemofilia A, un anticuerpo que ha beneficiado a más de 30.000 pacientes con hemofilia en todo el mundo y que ha transformado el tratamiento.

El premio a la investigación médica clínica fue entregado a Kunihiro Hattori, de 66 años, ex investigador principal de Chugai Pharmaceutical; Takehisa Kitazawa, 57 años, subdirector de investigación; y Tomoyuki Igawa, de 49 años, jefe de investigación.

"POR LA SOCIEDAD, POR EL PUEBLO"

Los tres investigadores hablaron sobre este premio durante una conferencia de prensa celebrada el 10 de septiembre en Tokio.

"Bajo el lema 'Por la sociedad y por las personas', emicizumab es la culminación del esfuerzo y la dedicación de nuestros investigadores", dijo Hattori.

Emicizumab es el nombre genérico de Hemlibra.

Kitazawa reflexionó sobre el proceso y afirmó: "Este fue un proyecto de descubrimiento de fármacos sin precedentes y lleno de desafíos. El camino no fue fácil, y convertir los fracasos en lecciones finalmente nos llevó al éxito".

También agradeció a los colaboradores, incluida la Universidad Médica de Nara, que contribuyeron al desarrollo clínico del tratamiento.

"Esto fue posible gracias al esfuerzo conjunto de muchas personas", dijo.

La hemofilia A se produce por una deficiencia del factor VIII, una proteína de la coagulación sanguínea. Aproximadamente 4.000 personas en Japón padecen esta enfermedad, en su mayoría hombres.

Desde la década de 1990, existen tratamientos con factor VIII sintético. Sin embargo, generalmente requieren inyecciones intravenosas cada dos o tres días, y algunos pacientes terminan dejando de responder a ellos.

LA BÚSQUEDA DE HEMLIBRA

En el año 2000, Hattori diseñó un anticuerpo que podía reemplazar al factor VIII y ayudar a que la sangre coagulara correctamente.

Posteriormente, Kitazawa e Igawa ayudaron a identificar candidatos prometedores entre aproximadamente 40 000 anticuerpos y desarrollaron un método para fabricar el fármaco a gran escala. Hemlibra fue aprobado en Estados Unidos en 2017 y en Japón al año siguiente.

Este medicamento requiere una inyección subcutánea con una frecuencia tan baja como una vez cada cuatro semanas. También puede ayudar a quienes ya no responden a las terapias convencionales, lo que supone un cambio radical en el tratamiento de la hemofilia A.

"Estoy profundamente agradecido de haber participado como investigador en el descubrimiento de fármacos", dijo Igawa.

“Muchos pacientes en todo el mundo siguen esperando nuevos medicamentos. Debemos continuar creando fármacos innovadores que sigan la estela del emicizumab. Este premio ha reforzado mi sentido de la misión”, añadió.

Hattori también expresó su esperanza de que más jóvenes científicos se incorporen a este campo.

"Más allá de las dificultades que hay que superar, está la sonrisa de un paciente. Espero que los jóvenes investigadores estén a la altura del desafío que supone el descubrimiento de fármacos", afirmó.

Este galardón supone la primera vez que investigadores japoneses reciben un premio de medicina clínica desde que el bioquímico Akira Endo fuera reconocido en 2008 por el descubrimiento y desarrollo de las estatinas, fármacos que reducen los niveles de colesterol.

Esta es también la primera vez que tres investigadores comparten el premio.

EL DESCUBRIMIENTO DE LA OREXINA

El premio a la investigación médica básica fue otorgado a Yanagisawa, de 66 años, y a Emmanuel Mignot, profesor de la Universidad de Stanford, por descubrir la orexina, un péptido cerebral que ayuda a mantener el estado de vigilia, y por demostrar que su deficiencia causa narcolepsia.

Masashi Yanagisawa, profesor de la Universidad de Tsukuba (izquierda), y Emmanuel Mignot, profesor de la Universidad de Stanford, recibieron el Premio Lasker por sus descubrimientos que permitieron identificar la causa de la narcolepsia. (Cortesía de la Fundación Lasker)

La fundación reconoció a los dos hombres por revelar los mecanismos clave de los trastornos del sueño y allanar el camino para nuevos tratamientos.

Sus descubrimientos dieron lugar a fármacos dirigidos a la orexina.

En 2014 se introdujo un fármaco que promueve el sueño natural al suprimir la actividad de la orexina.

Más recientemente, en julio y agosto de este año, Takeda Pharmaceutical Company Ltd. recibió la aprobación en China, Estados Unidos y Japón para Overporexton, comercializado como Ozaiful, el primer tratamiento del mundo para la narcolepsia.

“Es un gran honor recibir este reconocimiento casi 30 años después del descubrimiento de la orexina”, declaró Yanagisawa. “Más que nada, me alegra enormemente que el campo de la investigación del sueño haya sido premiado con uno de los galardones científicos más prestigiosos del mundo”.

LOS MAYORES HONORES EN MEDICINA

Los premios Lasker, creados en 1945, están considerados como los galardones médicos más prestigiosos de Estados Unidos.

Aproximadamente uno de cada 3,6 laureados gana un Premio Nobel.

Los galardonados de este año elevan a 11 el número de laureados japoneses con el premio Lasker, entre los que se incluyen los científicos ganadores del Premio Nobel Shinya Yamanaka, de la Universidad de Kioto, y el fallecido Susumu Tonegawa, del MIT.

(Este artículo fue escrito por Kenta Noguchi, Hiromi Minami y el corresponsal Kai Ichino).